Ami J Shah, MD1,2,3, José Luis López Lorenzo, MD4,5*, Julián Sevilla, MD, PhD6,7*, Susana Navarro, PhD5,7,8*, Lucía Llanos, MD, PhD4,5*, Begoña Pérez de Camino Gaisse, MD4,5*, Sol Sanchez, MD4,5*, Josune Zubicaray, PhD6*, Bert Glader, MD, PhD1,3, May Chien, MD1,3, Oscar Quintana Bustamante, PhD5,7,8*, Miriam Zeini, PhD9*, Grace Choi9*, Eileen Nicoletti, MD9*, Gayatri R. Rao, MD, JD9*, Maria Grazia Roncarolo, MD, PhD1,2,10, Juan A. Bueren, PhD5,7,8*, Jonathan D. Schwartz, MD9 and José C Segovia, PhD5,7,8*
1Lucile Packard Children’s Hospital, Palo Alto, CA
2Center for Definitive and Curative Medicine, Stanford University, Stanford, CA
3Department of Pediatrics, Division of Hematology, Oncology, Stem Cell Transplantation, and Regenerative Medicine, Stanford University, Stanford, CA
4Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, Madrid, Spain
5Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), Madrid, Spain
6Hematología y Hemoterapia, Fundación para la investigación Biomédica, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ), Madrid, Spain
7Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain
8Unidad de Innovación Biomédica, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Madrid, Spain
9Rocket Pharmaceuticals, Inc., Cranbury, NJ
10Department of Pediatrics, Division of Hematology, Oncology, Stem Cell Transplantation and Regenerative Medicine, Stanford University, Stanford, CA